A metreleptin hatásai

Az amerikai tőzsdecég, az Amylin Pharmaceuticals (Nasdaq:AMLN) közzétette kutatási eredményeit, melyek azt igazolták, hogy a metreleptinnel való kezelés – a metreleptin egy kísérleti gyógyszer, melynek hatóanyaga a humán hormonnal, a leptinnel analóg - javította a részleges lipodisztrófiában szenvedő betegek diabétesz (cukorbetegség) és lipidkontrollját.

A kutatásból származó adatok egyben az első eredmények is, amelyek azoktól a betegektől származnak, akik az Amylin cég „lipodisztrófia kiterjesztett hozzáférési programjában” metreleptin terápiában részesültek. Az eredményekről a kutatók az amerikai Endokrin Társaság Bostonban megtartott 93. éves találkozóján számoltak be.

Ebben a vizsgálatban, amelyet az FDA (Élelmiszer és Gyógyszer Felügyelet) által jóváhagyott IND kezelés (IND=Investigational New Drug rövidítése angolul, vagyis kísérleti új gyógyszer) keretén belül végeztek, a metreleptin azon betegek számára volt elérhető, akik a lipodisztrófia egy ritka fajtájában szenvednek, így egy, vagy több metabolikus rendellenességük van, beleértve a cukorbetegséget és a hipertrigliceridémiát (a véráram magas trigliceridszintje) is. Az elemzés a részleges lipodisztrófiában szenvedő betegekre fókuszált, akik legalább 6 hónapon keresztül részesültek kezelésben. A metreleptinnel való kezelés javította az A1C értéket (a 3 havi átlagos vércukorérték) és a trigliceridszintet. Továbbá, a metrelepint kapó betegek többsége képes volt csökkenteni, vagy akár abba is hagyni a korábban kapott diabétesz gyógyszereit, beleértve az inzulin hormont is.

„Elkötelezettek vagyunk abban, hogy segítsük a betegeket, akik disztrófiával élnek együtt, amely egy krónikus és gyakran a szervezetet legyengítő betegség, és amelyet a jelenleg meglévő terápiákkal nem lehet megfelelően kezelni. Kiterjesztett hozzáférési programunk lehetővé teszi számunkra, hogy metreleptint adjunk a betegeknek, miközben folyamatosan együtt dolgozunk az FDA-val azon, hogy a gyógyszert ezen ritka rendellenességben szenvedő betegek számára minél szélesebb körben elérhetővé tegyük.” – nyilatkozta Dr. Christian Weyer, senior elnökhelyettes, kutató és fejlesztő.

A kutatás eredményeit a Dr. Elif Oral vezette kutatóteam egyik tagja prezentálta a találkozón. Dr. Oral volt azon első kutatások elindításának a kezdeményezője, amelyek a leptinpótlás terápiás hasznosságát vizsgálták a lipodisztrófiában szenvedő betegek esetében. A doktornő jelenleg a Michigan-i Egyetem orvosigazgatója, és számos kutatási program vezetője.

  • Az orális terápia eredményei (OR07-3)

Ezen kutatás eredményei között megtalálható 9 beteg elemzése, akik részleges lipodisztrófiában szenvednek, és akik több, mint 6 hónapon keresztül részesültek metreleptin kezelésben. A kezelés kezdetén a betegek 89 %-ánál nem sikerült megfelelő glikémiás kontrollt elérni (A1C ≥ 7 %), és 89 %-uknak hipertrigliceridémiája volt (a trigliceridszintek ≥ 150 mg/dl). A metreleptin kezelés eredményeképpen a betegek átlagos A1C értéke 8,1 %-ról 6,8 %-ra javult a 6. hónap végére, és ez további 15 hónapon keresztül így maradt. Továbbá, a 6. hónap végén a betegeknél, akik inzulint kaptak, a napi totál inzulinadagot átlagosan 110 egységgel lehetett csökkenteni. Hasonlóképpen, az átlagos triglicerid koncentráció 318 mg/dl alapértékről a 15. hónap végére 169 mg/dl-re csökkent. A vizsgálat során figyelemmel voltak a biztonsági előírásokra is, a metreleptin kezelés leggyakoribb mellékhatásának a fáradtság és a hányinger bizonyult.

  • Mit jelent a lipodisztrófia kórkép?

A lipodisztrófia genetikai szindrómát a zsírszöveteloszlás rendellenességei jellemzik. Mivel a kórképben szenvedő betegeknek nincs elég zsírszövetük, tipikusan leptinhiányuk is van. A leptin egy olyan hormon, amelyet a zsírsejtek választanak el, és amely kulcsfontosságú szerepet játszik az anyagcsere szabályozásában.

A betegség tipikusan gyermek-, vagy kamaszkorban kezdődik, és azok, akik érintetté válnak benne, a szubkután (bőr alatti) zsírréteg elvesztését tapasztalják, amely multiplex, gyakran súlyos metabolikus rendellenességeket eredményez, beleértve az extrém fokú inzulinrezisztenciát, a magas trigliceridszintet, a cukorbetegség kontrolljának képtelenségét és a hepatikus steatosist (többlet zsír felhalmozódása a májban, zsírmáj).

Ezek a rendellenességek a beteget komoly orvosi problémák nagyfokú kockázatának teszik ki, ilyenek pl. az akut pancreatitis (heveny hasnyálmirigy-gyulladás), a felgyorsult ateroszklerózis (érfalmeszesedés), és a cukorbetegség okozta vérér- és idegkárosodás, valamint a májzsugor (cirrózis) is, és mindezek jelentős mértékben csökkentik a beteg életminőségét és a várható élettartamát.

Becslések szerint világszerte mindössze néhány ezer beteg van, aki ebben a kórképben szenved, bár nem áll rendelkezésre hatalmas epidemiológiai adatállomány ezzel kapcsolatosan, ami a ritka betegségekre egyébként is jellemző. A lipodisztrófiával társuló metabolikus rendellenességek kezelésére jelenleg nem áll rendelkezésre specifikus terápia. Eddig a betegeket egy olyan terápia-kombinációval kezelték, amelyben megtalálható a táplálkozás módosítása, a cukorbetegség elleni gyógyszerek és a lipidcsökkentő ágensek szedése. Ez a tradicionális kezelési módszer nem képes megcélozni a lipodisztrófia kórképben jelentkező metabolikus rendellenességek alapvető okát, és a kórkép súlyossága miatt gyakran csak marginálisan hatékonynak bizonyul.

  • A metreleptin és a lipodisztrófia betegek

A NIH (az amerikai Nemzeti Egészségügyi Intézet) és más amerikai, európai és japán akadémiai intézetek már igazolták, hogy a metreleptinnek mélyreható hatásai vannak az inzulinérzékenység, a magas trigliceridszint, a hiperglikémia és a zsírmáj javításában azon lipodisztrófiában szenvedő betegeknél, akiknek szervezete nem reagál a hagyományos lipid- és glükózcsökkentő ágensekre, még azoké sem, akik intenzív inzulinterápián esnek át.

Globálisan, megközelítőleg 150 lipodisztrófiás beteget kezelnek metreleptinnel, mégpedig fejlesztő cégek által szponzorált klinikai tesztekben, és kiterjesztett hozzáférési programok keretén belül.

  • Az Amylin cég kiterjesztett hozzáférési programja

Mivel a metreleptin rutin klinikai használatra nem érhető el, és mivel a lipodisztrófiában szenvedő betegeknek nagyfokú a kielégítetlen gyógyszerigénye, az Amylin cég lehetővé tette a kísérleti gyógyszerezés elérhetőségét a kiterjesztett hozzáférés keretében, amely az FDA által jóváhagyott IND kezelési protokollnak felel meg. Az IND kezelési mechanizmus lehetővé teszi, hogy azokban a speciális esetekben, amikor a betegek számára nem áll rendelkezésre gyógyszer, hozzáférjenek a még kísérleti fázisban lévő új gyógyszerekhez.


Címkék: metreleptin, cukorbetegség, diabétesz, lipodisztrófia, terápia, inzulin
A hír kommentálásához jelentkezzen be!
© 2009 - 2020 diagnozis.hu - Minden jog fenntartva!