Egy új típusú rákgyógyszer, amelynek ráadásul igen kevés mellékhatása van, drámai mértékben javította az olyan Hodgkin-limfómás betegek túlélési arányát, akik más kezelésekre nem reagáltak és alig maradt számukra terápiás opció.
Az amerikai Loyola Egyetemi Orvostudományi Központ (Chigaco) onkológusa, Dr. Scott E. Smith az Európai Hematológiai Társaság 17. kongresszusán prezentálta az új gyógyszer, a brentuximab vedotin hatóanyagú Adcetris® használatával kapcsolatos túlélési adatokat. Dr. Smith egyben a Központ Hematológiai Malignitások Kutatási Programjának az igazgatója is.
A multi-központú vizsgálatba 102 fő, Hodgkin-limfómában szenvedő beteget vontak be, akiknél az őssejt transzplantációt követően relapszus jelentkezett. A rosszindulatú daganatok a betegek 32 %-ánál tűntek el és legalább a felére zsugorodtak a betegek 40 %-ánál. További 21 %-uk tapasztalt valamilyen mértékű tumorzsugorodást. Mindössze a betegek 6 %-a volt az, akiknek a szervezete egyáltalán nem reagált erre az új gyógyszerre.
A betegek 65 %-a 24 hónappal később is életben volt és 25 %-uknál a rák egyáltalán nem progrediált. „Ezek igen biztató eredmények olyan betegek esetében, akiknek a kórtörténetében gyenge prognózis szerepel.” – magyarázzák a kutatók.
Az egyik beteg, Michelle Salerno esetében már két őssejt transzplantáció is sikertelennek bizonyult – az egyiknél a saját sejteket, míg a másiknál a testvére donorsejtjeit használták az őssejt átültetéshez -, ráadásul több kemoterápiás kezelésen is átesett, mire elkezdték nála a brentuximab vedotint alkalmazni. A harmadik vagy a negyedik infúzió után Michelle-nél már nem jelentkeztek a betegség tünetei, mint pl. a hidegrázás, az izzadás, a magas láz és a fejtől-talpig jelentkező viszketés okozta fájdalom. A betegnél a kemoterápiát jellemző mellékhatások szinte egyike sem jelentkezett.
„Megmaradt a hajam és soha nem éreztem azt, hogy hánynom kell. Megkaptam a gyógyszert és szinte rögtön haza is mehettem, ráadásul jól is éreztem magam.” – mondja Michelle.
A készítmény standard alkalmazási módja: minden harmadik héten egy 30 perces infúzió. Tipikus alkalmazása esetén a beteg 48 héten keresztül 16 dózist kap. A Loyola Központ eddig összesen 60 betegnek 500 dózist adott. „Nagyon sok betegünk érzi jól magát ettől a kezeléstől.” – mondja Dr. Smith.
A Hodgkin-limfóma az immunrendszer rákja. A limfóma típusú rákok ezen csoportjának a prevalenciája gyakori és az összes rosszindulatú limfómák közel 50 %-át teszi ki. A férfiakat gyakrabban érinti a betegség, mint a nőket, elsősorban a 20-40 éves korosztályban.
A legtöbb beteg kemo- vagy radioterápiával gyógyítható, különösen, ha a betegséget korai stádiumban diagnosztizálják. Ha azonban a beteg a kezdeti kezelésekre nem reagál, akkor szükség lehet az autológ őssejt transzplantációra. Ennél az eljárásnál a recipiens (átültetés alanya) saját sejtjeivel cserélik fel az immunrendszer sejtjeit, amelyeket a nagy dózisban adott kemo- vagy radioterápia elpusztított. Az autológ őssejt átültetésen átesett betegek mintegy felénél jelentkezik a relapszus (a rák kiújulása).
Az amerikai Élelmiszer és Gyógyszer Felügyelet tavaly hagyta hivatalosan jóvá a brentuximab vedotin hatóanyag adását olyan betegek számára, akiknél az autológ őssejt transzplantáció sikertelennek bizonyult, nem kerülhetett fel az őssejt transzplantációra várakozók listájára vagy már kétszer részesült olyan kemoterápiás kezelésben, ahol egyszerre több ágenst is használtak. A gyógyszert kifejezetten anaplasztikus óriássejtes limfóma (ALCL) és Hodgkin-limfóma kórképek kezelésére hagyták jóvá.
A brentuximab vedotin egy olyan antitest, amely kémiailag egy erőteljes kemoterápiás ágenshez kapcsolódik - antitest konjugátum. Az antitest úgy hat, mint egy önvezérlő jel, amely a kemoterápiás gyógyszert a limfómasejtekhez irányítja.
„Ez az antitest konjugátum a rákellenes küzdelemben egy nagyon érdekes új koncepciót reprezentál. A kemoterápiás ágenst pont oda juttatja el, ahol arra szükség van – a ráksejtekbe.” – magyarázza Dr. Tulio Rodriguez, aki Michelle Salernot is kezeli és aki a Loyola Csontvelő Transzplantációs Programjának az orvosigazgatója.
„A rákbetegeket gyakran nemcsak saját kórképük, de az alkalmazott kemoterápia is legyengíti. Az olyan célzott terápiás gyógyszerek, mint amilyen a brentuximab is, megóvhatja a betegeket a hagyományos kemoterápia káros mellékhatásaitól.” – mondja Dr. Rodriguez.
A vizsgálat megállapította, hogy a brentuximab mellékhatásai általában enyhék. A betegek 9 %-a szenvedett perifériás neuropathiában, 2 %-a extrém kimerültségben és 1 %-uknak súlyos hasmenése volt.
A Michelle Salerno által tapasztalt „jelentős” mellékhatások között volt az enyhe neuropathia (idegbántalom), amely rögtön meg is szűnt, ahogy a dózist csökkentették. Michelle 43 éves és 10 éve küzd Hodgkin-limfómával. Annak ellenére, hogy nem tudták meggyógyítani, az alábbiakat mondja: „Nagyszerűen érzem magam és az életem minősége is jó.”
Michelle-t, aki Lombardiában (Olaszország) él, elmondása szerint a kezelések inspirálták arra, hogy új üzleti vállalkozásba fogjon. Ő forgalmazza a „Joey PouchTM” márkanéven megjelenő, kicsi, puha erszényt, amelyben kényelmesen lehet hordozni a centrális véna katétert, így a beteg a napi aktivitásában és az éjszakai pihenésében nem akadályozott. (A centrális véna katéteren keresztül érik el a centrális vénás utat, amelyet nemcsak parenterális – gyomor- és bélrendszert megkerülő – tápláláshoz, hanem intravénás antibiotikumok és kemoterápiás ágensek bevitelére is használnak.)
Dr. Rodriguez azonnali megkönnyebbülést érzett, amikor Michelle CT vizsgálatakor azt látta, hogy a tumorok zsugorodtak. Ugyanakkor arra figyelmeztette a beteget, hogy a brentuximab-bal való kezelésnek – mint minden gyógyszeres kezelésnek – potenciálisan toxikus mellékhatásai lehetnek. „A betegeknek meg kell beszélniük az orvosukkal azt, hogy mi szól az új gyógyszer szedése mellett és mi ellene, továbbá azt is meg kell vitatniuk, hogy vajon tényleg ez jelenti-e a legjobb kezelést a számukra.” – foglalta össze véleményét Dr. Rodriguez.
